Inhibitorentwicklung nach früher hoher Exposition und Hirnblutung

Summary

Severe haemophilia A was diagnosed postpartum in a newborn. The mother was known as a conductor (intron 22 inversion) and an uncle had a persistently high titer inhibitor after failed ITI.

Due to a cephalhaematoma, a high-dose pdFVIII substitution was given within the first days after birth. At the age of six month a severe cerebral haemorrhage occurred, making a high-dose pdFVIII substitution and neurosurgical intervention necessary. Several days later a porth-a-cath-system was implanted. The development of a high titer inhibitor occured six days later, an ITI was started according to the Bonn Protocol. Initially rFVIIa was given in addition to the pdFVIII substitution. Seven days after the beginning of treatment the inhibitor was no longer detectable. At monthly intervals the FVIII dosage was reduced until the dosage complied with a prophylaxis in severe haemophilia A.

The duration of the ITI was nine months. A total of 30 mg rFVIIa and 276 000 IU pdFVIII were used; costs in total: 280 173.60 Euro.

Zusammenfassung

Bei bekanntem Konduktorinnenstatus der Mutter (Intron-22-Inversion) und einem Onkel mit persistierendem Hochtiter-Inhibitor nach fehlgeschlagener ITI wurde beim Patienten postnatal eine schwere Hämophilie A diagnostiziert.

Aufgrund eines Kephalhämatoms erfolgte in den ersten fünf Lebenstagen eine hochdosierte pdFVIII-Substitution. Im Alter von sechs Monaten kam es zu einer ausgedehnten intrazerebralen Blutung mit Notwendigkeit der hochdosierten pdFVIII-Gabe sowie neurochirurgischen Intervention. Wenige Tage später wurde ein Porth-a-cath-System angelegt. Sechs Tage danach kam es zur Entwicklung eines hochtitrigen Inhibitors, sofort wurde mit einer ITI gemäß dem Bonn-Protokoll begonnen. Initial wurde neben hochdosierter pdFVIII-Substitution rFVIIa über acht Tage verabreicht. Sieben Tage nach ITI-Beginn sowie im Verlauf konnte kein Inhibitor nachgewiesen werden. Im monatlichen Abstand wurde die FVIII-Dosis sukzessive reduziert bis die Dosierung der bei üblicher Prophylaxe bei schwerer Hämophilie A entsprach.

Die ITI-Gesamtdauer betrug neun Monate. Gesamtverbrauch: 30 mg rFVIIa und 276 000 IE pdFVIII; Gesamtkosten: 280 173,60 Euro.

Keywords

Inhibitor development - calculation of usage and costs - immunotolerance therapy

Schlüsselwörter

Inhibitorentwicklung - Verbrauchs und Kostenberechnung - Immuntoleranztherapie

• Literatur

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