Cross sectional study to investigate the influence of treatment regimes on the development of haemophilic arthropathy

Summary

Haemophilic arthropathy is often present in patients with severe haemophilia. New studies demonstrate that only a small amount and a short exposure of blood in vitro are able to induce an impairment of the joint cartilage. Free blood in the joint leads to different mechanisms and includes cartilage and bone damage induced by a release of macrophages and monocytes followed by activated cytokines and inflammatory processes. Another mechanism is mediated by free iron resulting in synovitis and synovial hyperplasia and a neoangiogenesis on the base of VEGF release is common. At worst, these processes result in a complete picture of haemophilic arthropathy reducing quality of life. Few studies are available about the influence of factor treatment regime, e. g. prophylaxis or on-demand therapy, on the development of haemophilic arthropathy. However these studies investigated in most cases children. Therefore, it is still impossible to give recommendations for the right treatment in adult haemophilic patients because data are still lacking. For that reason, we attempt to initiate the HemArthro-Project to investigate the influence of treatment therapy on the development of arthropathy in adult haemophilic patients. This study includes the investigation of functional musculoskeletal parameters for the description of joint function in maximal 500 severe haemophilic patients parted into two groups of treatment regime (prophylaxis vs. on-demand). The investigators are seeking further assistance from the haemophilic treatment centers for the support of this study.

Zusammenfassung

Patienten mit schwerer Hämophilie klagen häufig über eine hämophile Arthropathie. Neue In-vitro-Studien belegen, dass nur eine geringe Menge an freiem Blut über einen kurzen Zeitraum im Gelenk notwendig ist, um den Gelenkknorpel nachhaltig zu schädigen. Freies Blut im Gelenk führt zu unterschiedlichen Reaktionen mit Zerstörung von Knorpel- und Knochenstruktur durch Freisetzung von Makrophagen und Monozyten, folgender Zytokinfreisetzung und weiteren inflammatorischen Prozessen. Eine eisenvermittelte Reaktion führt zur Synovitis und Synoviahyperplasie und die Freisetzung von VEGF zur Neoangiogenese. Diese Prozesse induzieren am Ende das Vollbild einer hämophilen Arthropathie mit deutlichen Einschränkungen der Lebensqualität. Nur wenige Studien widmen sich dem Einfluss des Behandlungskonzepts, prophylaktische bzw. On-demand-Therapie, auf die Entwicklung der hämophilen Arthropathie. Dazu wurden in einem Großteil dieser Studien die Veränderungen bei Kindern untersucht, womit klare Aussagen zur Beeinflussbarkeit bei erwachsenen hämophilen Patienten unmöglich sind. Genau dieser Fragestel-lung soll das HämArthro-Projekt nachgehen. Die Studie umfasst die Untersuchung von funktionellen Parametern des muskuloskeletalen Apparates zur Beurteilung der Gelenk -situation bei maximal 500 Patienten mit schwerer Hämophilie in zwei Untersuchungsgruppen (Prophylaxe und On-demand-Therapie). Die Studienleiter werben für die Unterstützung dieser umfangreichen und wichtigen Studie durch die Hämophiliezentren in Deutschland.

Keywords

Arthropathy - prophylaxis - demand - joint

Schlüsselwörter

Arthropathie - Prophylaxe - Bedarf - Gelenk

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