Die Immunthrombozytopenie bei Kindern und Jugendlichen

Zusammenfassung

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist der gemeinsame Phänotyp einer Vielzahl zugrunde liegender Erkrankungen. Der klinische Verlauf ist bei der Mehrheit der Kinder akut und selbstlimitierend, eine unkritische Therapie sollte vermieden werden. Nur bei ca. 10–20 % verläuft die ITP chronisch. Bei diesen Kindern können weitere Autoimmunphänomene hinzukommen, die Lebensqualität kann durch Blutungen oder die Sorge vor schwerwiegenden Blutungskomplikationen und damit einhergehenden Einschränkungen vermindert sein. Hier besteht Behandlungsbedarf: Zur Therapie werden neben Glukokortikoiden und Immunglobulinen eine Vielzahl an immunsuppressiven oder immunmodulatorischen Medikamenten eingesetzt. Vergleichende Studiendaten zur Sicherheit und Effektivität der verschiedenen Therapeutika zur Behandlung der ITP bei Kindern und Jugendli-chen fehlen. Kürzlich wurde der Thrombopoietinagonist Eltrombopag zur Behandlung der chronischen ITP bei Kindern, die kein ausreichendes Ansprechen auf eine Therapie mit Immunglobulinen und Glukokortikoiden zeigen, zugelassen. Damit steht behandelnden Ärzten jetzt ein Medikament mit einem komplett anderen Wirkmechanismus zur ITP-Behandlung zur Verfügung. Therapieziel von Thrombopoietinagonisten ist die Substitution eines sekundären Thrombopoietinmangels, der häufig bei Patienten mit ITP beobachtet wird und Folge des erhöhten Thrombozytenumsatzes bei ITP ist. Die Therapie führt bei der Mehrzahl der Kinder zumindest zu einem transienten Anstieg der Thrombozyten und wird generell gut vertragen. Aufgrund der fehlenden Daten zu Langzeitfolgen und der derzeit noch hohen Therapiekosten sollte die Indikation zur Therapie jedoch für TPO-Agonisten weiterhin streng gestellt werden.

Summary

Immune thrombocytopenia is a shared pheno-type of various underlying diseases. The majority of children do not have severe bleeding and will spontaneously recover within a few weeks. In 10–20 % low platelet numbers persist, additional signs or symptoms of autoimmunity develop. These children may face lifestyle restrictions to minimize bleeding risk or may develop severe bleeding. Treatment with glucocorticoids, immunoglobulins as first line treatment or various immunosuppressive agents as second line treatment are often effective but may have considerable side effects in these children and adolescents. Recently Eltrombopag, a thrombopoietin receptor agonist (TPO-agonist) has been licensed for use in children with chronic ITP. Due to elevated platelet destruction and high platelet turnover patients with ITP develop a seondary thrombopoietin deficiency that can be successfully treated with TPO agonists. First experiences with these drugs show that TPO-agonists are effective and safe in children; however data on long term safety and data comparing different treatment options in children are urgently needed.

Schlüsselwörter

Chronische Immunthrombozytopenie - Therapie - Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten - TPO-Agonisten - Pathophysiologie

Keywords

Chronic immune thrombocytopenia - treatment - thrombopoietin receptor agonist - TPOagonist - pathophysiology

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