Bayesian Models for Clinical Studies

Summary

The concept of Bayesian statistics, based on the model of random parameters with appropriate a priori distributions, is discussed and applied to the analysis of clinical studies (i. e. treatment comparisons). It is shown that assumptions about the a priori distribution can be eliminated if analysis is restricted to the class of conjugate prior distributions and the number of data is sufficiently high. For treatment comparisons the concept of “preferences” is introduced, i.e. the a posteriori probability for special rankings of the effect parameters. This concept is an alternative to hypothesis testing and error probabilities which is meaningless in Bayesian models. With this concept it is not necessary to formulate the hypotheses before the study or fix sample size or stopping rules in advance. It is also not necessary to restrict the analysis to the test of one or few hypotheses. On the other hand, the physician will not get error probabilities for his statements but “preferences” of the relevant rankings of the treatments.

Das Konzept der Bayesianischen Statistik wird erläutert. Dieses basiert auf dem Modell von zufälligen Parametern mit entsprechenden A-priori-Verteilungen. Es wird auf die Analyse klinischer Studien (insbesondere Behandlungsvergleiche) angewandt. Die Fixierung von A-priori-Verteilungen kann weitgehend eliminiert werden, wenn man sich bei der Analyse auf sog. konjugate A-priori-Verteilungen beschränkt und die Zahl der Beobachtungen hinreichend groß ist. Zum Behandlungsvergleich wird das Konzept der “Präferenz” eingeführt. Darunter ist die A-posteriori-Wahrscheinlichkeit für spezielle Ranganordnungen der Wirkungsparameter verschiedener Behandlungen zu verstehen. Dieses Konzept bietet eine Alternative zum Hypothesentest und zur Fixierung von Irrtumswahrscheinlichkeiten, die im Bayesianischen Modell wenig Sinn ergeben. Damit ist es nicht erforderlich, die Hypothesen und den Stichprobenumfang bzw. die “stopping rules” vor der Versuchsdurchführung festzulegen. Es ist auch nicht erforderlich, die Analyse auf eine oder wenige vorher festgelegte Hypothesen zu beschränken. Andererseits kann der Anwender auch keine Irrtumswahrscheinlichkeiten für seine Aussagen angeben. Stattdessen kann er aber “Präferenzen” für die Wertigkeit der relevanten Behandlungen vorweisen.

Key-Words:

Bayesian Statistics - Conjugate Priors - Controlled Clinical Studies - Treatment Comparison - Statistical Tests

Schlüssel-Wörter:

Bayesianische Statistik - konjugate A-priori-Verteilungen - kontrollierte klinische Studien - Behandlungsvergleiche - statistische Tests

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