Summary
Confirmatory Data Analysis (CDA) in randomized comparative (“controlled”) studies
with many variables and/or time points of interest finds its limitations in the multiplicity
of desired inferential statements which leads to unfeasibly small adjusted significance
levels (“Bon-ferronization”) and, thereby, to unduly increased risks of not rejecting
false hypotheses. In general, analytical models adequate for such complex data structures
and suitable for practical use do not exist as yet. Exploratory Data Analysis (EDA),
on the other hand, is usually intended to generate hypotheses and not to lead to final
conclusions based on the results of the study.
In this paper, it is proposed to fill the conceptual gap between CDA and EDA by “Descriptive
Data Analysis” (“DDA”) which concept is mainly based on descriptive inferential statements.
The results of a DDA in a controlled study are interpreted simultaneously on the basis
of the investigator’s experience with respect to numerically relevant treatment effect
differences and on “descriptive significances” as they appear in “near regular” patterns
corresponding to the resulting relevant effect differences. A DDA may also contain
confirmatory parts and/or tests on global hypotheses at a prechosen maximum risk α of erroneously rejecting true hypotheses. The paper is in parts expository and is
addressed to investigators as well as statisticians.
Die Anwendungsmöglichkeiten der konfirmatorischen Datenanalyse (CDA) in randomisier-ten,
vergleichenden (»kontrollierten«) Studien mit vielen interessierenden Variablen und/oder
Zeitpunkten sind dadurch begrenzt, daß wegen der gewünschten zahlreichen Inferenzaussagen
die zu adjustierenden Signifikanzschwellen zwangsweise unmäßig klein werden. Aufgrund
dieser »Bonferronisierung« werden die Risiken für irrtümlich beibehaltene Hypothesen
untragbar hoch. Es gibt bis heute im allgemeinen auch keine Auswertungsmodelle, die
den Strukturen derart komplexer Studien gerecht werden und gleichzeitig praktisch
verwendbar sind. Die explorative Datenanalyse (EDA) ist demgegenüber für die Erzeugung
von Hypothesen gedacht und nicht dafür, endgültige Schlüsse aus den Studienresultaten
zu ziehen. In der vorliegenden Arbeit wird vorgeschlagen, die konzeptuelle Lücke zwischen
CDA und EDA durch »Deskriptive Datenanaiyse« (DDA) zu füllen, wobei dieses Konzept
hauptsächlich auf deskriptiven Inferenzaussagen beruht. Danach werden die Ergebnisse
der Analyse in einer kontrollierten Studie simultan interpretiert: zum einen auf der
Basis der Erfahrung des Substanzwissenschaftlers bezüglich numerisch relevanter Wirkungsdifferenzen
und zum anderen auf derjenigen »deskriptiver Signifikanzen«, falls diese in »nahezu
regulären« Mustern in Korrespondenz zu den relevanten Wirkungsdifferenzen auftreten.
Eine DDA kann auch konfirmatorische Teile und/oder Tests für globale Hypothesen enthalten,
wobei ein vorgewähltes maximales Risiko α für die irrtümliche Ablehnung der Hypothesen
eingehalten wird. Die Arbeit hat zum Teil einführenden Charakter und wendet sich sowohl
an Substanzwissenschaftler als auch an Statistiker.
Key-Words
Controlled Study - Confirmatory - Exploratory - Multiple Testing - Bonferroniza-tion
- p-Values - Descriptive Significances
Schlüssel-Wörter
Kontrollierte Studie - konfirmatorisch - exploratorisch - mehrfaches Testen - Bonferronisierung
- p-Werte - deskriptive Signifikanzen
