Zusammenfassung
Für die Mehrzahl der neurodegenerativen Erkrankungen fehlen wirksame kurative Behandlungsmöglichkeiten.
Die im Jahr 2012 nobelpreisgekrönte Entwicklung induzierter pluripotenter Stammzellen
(iPSC) eröffnet ungeahnte Möglichkeiten für neue in-vitro Krankheitsmodelle. Aus Haut-
oder Haarzellen von Patienten gewonnene iPSC können zu dem krankheitsabhängig relevanten
Zelltyp spezifiziert werden, um krankheitsrelevante Phänotypen und Pathomechanismen
zu analysieren, die dann Ziel potentieller neuer Behandlungsansätze sein können. Am
Beispiel der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) lässt sich eindrucksvoll demonstrieren,
mit welchem Nachdruck daran gearbeitet wird neue Behandlungsstrategien zu entwickeln.
Insbesondere die elektrophysiologische Charakterisierung von aus iPSC differenzierten
spinalen Motoneuronen haben hierbei zum wachsenden Verständnis von der Krankheit zugrunde
liegenden Mechanismen beigetragen und neue Targets für potentielle Wirkstoffe identifizieren
können.
Abstract
Efficient treatment options for the majority of neurodegenerative diseases have not
been developed to date. The discovery of induced pluripotent stem cells (iPSC), which
was awarded the Nobel prize in 2012, paved the way for the development of innovative
in-vitro disease models. Patient-derived iPSC can be induced to differentiate towards
the desired cell type depending on the respective disease context. An example of the
use of this approach is the motor neuron disease amyotrophic lateral sclerosis (ALS);
here, electrophysiological characterization of motor neurons from patient-derived
iPSC has revealed relevant disease pathomechanisms. These in turn could help identify
targets for potential novel pharmacological treatment.
Schlüsselwörter
Induzierte pluripotente Stammzellen - Motoneurone - Elektrophysiologie - ALS - Drug
Screening
Key words
induced pluripotent stem cells - motor neurons - electrophysiology - ALS - drug screening
