Die ambulante Dauerbehandlung der Hämophilie A

Zusammenfassung

Sechs Patienten mit schwerer Hämophilie A wurden 6 Monate lang mit 36 Einheiten Faktor-VIII-Konzentrat pro kg Körpergewicht und Woche ambulant behandelt. Das Injektionsschema wurde bei jedem Patienten alle 2 Monate gewechselt von einmal 36 E/kg über zweimal 18 E/kg zu dreimal 12 E/kg intravenös. Die sechs möglichen Reihenfolgen dieser drei Schemata wurden den Patienten streng zufällig zugeteilt. Alle Patienten wurden gleichzeitig behandelt. In der Vorperiode waren während einer Behandlung bei Bedarf insgesamt 35 Blutungen pro 2 Monate aufgetreten. Während der Dauerbehandlung kam es bei einmal wöchentlicher Injektion von 36 E Faktor VIII pro kg Körpergewicht zu 21, bei zweimal wöchentlicher Injektion von 18 E/kg zu 14 und bei dreimal wöchentlicher Injektion von 12 E/kg zu keiner Blutung. Dieser Unterschied ist statistisch signifikant. Die Blutungsfreiheit bei der Dosierung von dreimal 12 E/kg und Woche wurde trotz normaler beruflicher Belastung erzielt. Die Arbeitsausfälle pro Patient betrugen pro Monat im Mittel 0 Tage bei dreimal 12 E/kg, 0,4 Tage bei zweimal 18 E/kg und einmal 36 E/kg und 5 Tage in der Vorperiode. Als weitere positive Ergebnisse sind neben Blutungsfreiheit und ausbleibenden Arbeitsausfällen zu werten die hinzugewonnene Bewegungsfreiheit und Belastbarkeit, verstärktes Sicherheitsgefühl und vergrößerte Freizeitmöglichkeiten.

Summary

For six months 36 U factor VIII concentrates per kg bodyweight and week were administered to six out-patients with severe haemophilia A. The injection regimen was changed in every patient every two months, from 36 U/kg once to 18 U/kg twice and 12 U/kg three times, intravenously. The six possible combinations of these three dosage schedules were used in the patients in a strictly randomised manner, and all patients were treated during the same period. In the pre-trial period (treatment as needed) there were an average of 35 bleedings per two months. On continual treatment there were 21 bleedings on weekly injections of 36 U factor VIII per kg, 14 on twice weekly 18 U/kg and none on 12 U/kg, three times weekly. The differences are statistically significant. The absence of bleeding on the last dosage schedule was achieved during normal working. Days lost from work per patient per month was zero on three times 12 U/kg, 0.4 day on twice 18 U/kg and once 36 U/kg, while it had been five days in the pre-trial period. In addition to freedom from bleeding and no lost days from work, there was increased mobility and physical capacity.