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DOI: 10.1055/a-1484-7235
Versorgungsnahe Daten zur Evaluation von Interventionseffekten: Teil 2 des Manuals
Routine Practice Data for Evaluating Intervention Effects: Part 2 of the Manual![](https://www.thieme-connect.de/media/gesu/202106/lookinside/thumbnails/14847235_10-1055-a-1484-7235-1.jpg)
Zusammenfassung
Die Evaluation von Interventionseffekten ist eine wichtige Domäne der Versorgungsforschung. Die vom Deutschen Netzwerk Versorgungsforschung (DNVF) ins Leben gerufene Ad hoc Kommission zur Nutzung versorgungsnaher Daten beschäftigt sich in diesem zweiten Teil des Manuals deshalb mit der Nutzung dieser Daten zur Evaluation von Interventionseffekten. Zunächst erfolgt dabei eine Aufarbeitung der Begriffsbestimmung und Diskussion zur Bedeutung von Kontextfaktoren. Anschließend werden sowohl allgemeine Anforderungen an Planung, Datenerhebung und Auswertung sowie konkrete Beispiele zur Evaluation von Interventionseffekten für die 3 Anwendungsfelder Arzneimitteltherapie, nicht-medikamentöse Maßnahmen sowie komplexe Interventionen herausgearbeitet. Dabei werden sowohl Szenarien betrachtet, bei denen bisher keine Informationen aus direkt vergleichenden randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) vorliegen bzw. bereits RCTs vorhanden sind, jedoch eine Erweiterung der Fragestellung erforderlich ist. Im Zentrum steht bei allen Beispielen an erster Stelle immer die Frage, ob die Datenquelle für die entsprechende Forschungsfrage geeignet ist und zwar unabhängig davon, ob eine Studie mit oder ohne Randomisierung durchgeführt wird. Die gewählten Beispiele stammen größtenteils aus der Onkologie, weil die hierfür notwendigen Daten zumindest in Ansätzen bereits für Deutschland vorliegen. Abschließend diskutiert das Manual mögliche Herausforderungen für eine zukünftige Nutzung dieser Daten.
Abstract
The evaluation of intervention effects is an important domain of health services research. The ad hoc commission for the use of routine practice data of the German Network for Health Services Research (DNVF) therefore provides this second part of its manual focusing on the use of routine practice data for the evaluation of intervention effects. First, we discuss definition issues and the importance of contextual factors. Subsequently, general requirements for planning, data collection and analysis as well as concrete examples for the evaluation of intervention effects for the 3 fields of application regarding pharmacotherapy, nonpharmaceutical interventions as well as complex interventions are elaborated. We consider scenarios in which no information from randomized controlled trials (RCTs) comparing the two groups directly is yet available or in which RCTs are already available but an extension of the research question is required. In all examples either with or without randomization, the first and foremost question is always whether the data source is suitable for the specific research question. Most of the examples chosen are from oncology trials, because the necessary data are already available for Germany, at least in some form. Finally, the manual discusses possible challenges for future use of these data.
Schlüsselwörter
Versorgungsforschung - Evidenzbasierte Medizin - Real world data - Routine pratice dataKeywords
Health services research - evidence-based medicine - Real world data - Routine pratice dataPublication History
Article published online:
21 May 2021
© 2021. Thieme. All rights reserved.
Georg Thieme Verlag KG
Rüdigerstraße 14, 70469 Stuttgart, Germany
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Literatur
- 1 Pulini AA, Caetano GM, Clautiaux H. et al. Impact of Real-World Data on Market Authorization, Reimbursement Decision & Price Negotiation. Ther Innov Regul Sci 2021; 55: 228-238 DOI: 10.1007/s43441-020-00208-1.
- 2 Food and Drug Administration (FDA). Use of real-world evidence to support regulatory decision-making for medical devices. 2017. Im Internet: https://www.fda.gov/media/99447/download
- 3 European Medicines Agency (EMA). Guideline on registry-based studies. Draft (24 September 2020, EMA/502388/2020). 2020. Im Internet: https://www.ema.europa.eu/documents/scientific-guideline/guideline-registry-based-studies_en.pdf
- 4 Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, (IQWiG). Konzepte zur Generierung versorgungsnaher Daten und deren Auswertung zum Zwecke der Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V (Auftrag A19-43). 2020. Im Internet: https://www.iqwig.de/download/%0AA19-43_Versorgungsnahe-Daten-zum-Zwecke-der-Nutzenbewertung_%0ARapid-Report_V1-1.pdf
- 5 Li G, Sajobi TT, Menon BK. et al. Registry-based randomized controlled trials- what are the advantages, challenges, and areas for future research?. J Clin Epidemiol 2016; 80: 16-24 DOI: 10.1016/j.jclinepi.2016.08.003.
- 6 Ford I, Norrie J. Pragmatic Trials. N Engl J Med 2016; 375: 454-463 DOI: 10.1056/nejmra1510059.
- 7 Schünemann HJ. All evidence is real world evidence – The BMJ Blog. 2019 https://blogs.bmj.com/bmj/2019/03/29/holger-j-schunemann-all-evidence-is-real-world-evidence/ Stand: 31.03.2021
- 8 Klinkhammer-Schalke M, Kaiser T, Apfelbacher C. et al. Manual for Methods and Use of Routine Practice Data for Knowledge Generation. Gesundheitswesen 2020; 82: 717-722 DOI: 10.1055/a-1237-4011.
- 9 Schrappe M, Pfaff H. Versorgungsforschung vor neuen Herausforderungen: Konsequenzen für Definition und Konzept. Gesundheitswesen 2016; 78: 689-694 DOI: 10.1055/s-0042-116230.
- 10 Kirsch C, Doyle IM, Krause O. et al. Lessons learned: Challenges faced in the recruitment process for the cluster-randomized nursing home study ‘HIOPP-3 iTBX’. Z Evid Fortbild Qual Gesundhwes 2020; 156-157 DOI: 10.1016/j.zefq.2020.07.002.
- 11 Schünemann HJ.. Methodological idiosyncracies, frameworks and challenges of non-pharmaceutical and non-technical treatment interventions. Z Evid Fortbild Qual Gesundhwes 2013; 107: 214-220 DOI: 10.1016/j.zefq.2013.05.002.
- 12 Cipriani A, Ioannidis JPA, Rothwell PM. et al. Generating comparative evidence on new drugs and devices after approval. Lancet 2020; 395: 998-1010 DOI: 10.1016/S0140-6736(19)33177-0.
- 13 Collins R, Bowman L, Landray M. et al. The Magic of Randomization versus the Myth of Real-World Evidence. N Engl J Med 2020; 382: 674-678 DOI: 10.1056/nejmsb1901642.
- 14 Hernán MA, Robins JM.. Using Big Data to Emulate a Target Trial When a Randomized Trial Is Not Available. Am J Epidemiol 2016; 183: 758-764 DOI: 10.1093/aje/kwv254.
- 15 García-Albéniz X, Hsu J, Hernán MA. The value of explicitly emulating a target trial when using real world evidence: an application to colorectal cancer screening. Eur J Epidemiol 2017; 32: 495-500 DOI: 10.1007/s10654-017-0287-2.
- 16 Sterne JA, Hernán MA, Reeves BC. et al. ROBINS-I: A tool for assessing risk of bias in non-randomised studies of interventions. PubMed: BMJ 2016; 355: i4919 DOI: 10.1136/bmj.i4919.
- 17 Horby PW, Mafham M, Bell JL. et al. Lopinavir–ritonavir in patients admitted to hospital with COVID-19 (RECOVERY): a randomised, controlled, open-label, platform trial. Lancet 2020; 396: 1345-1352 DOI: 10.1016/S0140-6736(20)32013-4.
- 18 WHO Solidarity Trial Consortium, Pan H, Peto R, et al. Repurposed Antiviral Drugs for Covid-19 – Interim WHO Solidarity Trial Results. N Engl J Med 2020 DOI: 10.1056/NEJMoa2023184
- 19 Bucher HC, Guyatt GH, Griffith LE. et al. The results of direct and indirect treatment comparisons in meta-analysis of randomized controlled trials. J Clin Epidemiol 1997; 50: 683-691 DOI: 10.1016/S0895-4356(97)00049-8.
- 20 Rücker G.. Network meta-analysis, electrical networks and graph theory. Res Synth Methods 2012; 3: 312-324 DOI: 10.1002/jrsm.1058.
- 21 Janke K, Biester K, Krause D. et al. Comparative effectiveness of biological medicines in rheumatoid arthritis: Systematic review and network meta-analysis including aggregate results from reanalysed individual patient data. PubMed: BMJ 2020; 370: m2288. DOI: 10.1136/bmj.m2288.
- 22 Gemeinsamer Bundesausschuss. Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Abemaciclib (Mammakarzinom, HR+, HER2-, Kombination mit Aromatasehemmer). 2019. Im Internet: https://www.g-ba.de/bewertungsverfahren/nutzenbewertung/410/
- 23 Gemeinsamer Bundesausschuss. Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Palbociclib (Mammakarzinom). 2017. Im Internet: https://www.g-ba.de/bewertungsverfahren/nutzenbewertung/269/
- 24 Gemeinsamer Bundesausschuss. Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ribociclib (Neubewertung nach Fristablauf: Mammakarzinom, HR+, HER2-, Kombination mit Fulvestrant). 2020. Im Internet: https://www.g-ba.de/bewertungsverfahren/nutzenbewertung/527/
- 25 Gemeinsamer Bundesausschuss. Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Sarilumab (Rheumatoide Arthritis). 2017. Im Internet: https://www.g-ba.de/bewertungsverfahren/nutzenbewertung/305/
- 26 Meissner Y, Richter A, Manger B. et al. Serious adverse events and the risk of stroke in patients with rheumatoid arthritis: Results from the German RABBIT cohort. Ann Rheum Dis 2017; 76: 1583-1590 DOI: 10.1136/annrheumdis-2017-211209.
- 27 Globke B, Schmelzle M, Bahra M. et al. Drainagen in der Viszeralchirurgie: (un)verzichtbar?. Chirurg 2017; 88: 395-400 DOI: 10.1007/s00104-017-0404-5.
- 28 Cirocchi R, Kwan SH, Popivanov G. et al. Routine drain or no drain after laparoscopic cholecystectomy for acute cholecystitis. PubMed noch ahead of print: Surgeon 2020 Jul 24;S1479-666X(20)30057-3 DOI: 10.1016/j.surge.2020.04.011. Online ahead of print..
- 29 Witzigmann H, Diener MK, Kißenkötter S. et al. No need for routine drainage after pancreatic head resection: The dual-center, randomized, controlled PANDRA trial (ISRCTN04937707). Ann Surg 2016; 264: 528-535 DOI: 10.1097/SLA.0000000000001859.
- 30 Deutsche Krebsgesellschaft, Deutsche Krebshilfe, AWMF Leitlinienprogramm. S3-Leitlinie Kolorektales Karzinom: Langversion 2.1; 2019
- 31 Köchling A, Löffler C, Reinsch S. et al. Reduction of antibiotic prescriptions for acute respiratory tract infections in primary care: A systematic review. Implement Sci 2018; 13 DOI: 10.1186/s13012-018-0732-y.
- 32 Müller-Mai CM, Schulze Raestrup US, Kostuj T. et al. One-year outcomes for proximal femoral fractures: Posthospital analysis of mortality and care levels based on health insurance data. Unfallchirurg 2015; 118: 780-794 DOI: 10.1007/s00113-013-2534-7.
- 33 Osmanski-Zenk K, Klinder A, Haas H. et al. Influence of revision surgeries and revision rate on quality indicators in certified centres for joint replacement (endoprothetikzentren). Z Orthop Unfall 2020; 158: 481-489 DOI: 10.1055/a-0997-6922.
- 34 Hassenpflug J, Liebs TR. Register als Werkzeug für mehr Endoprothesensicherheit: Erfahrungen aus anderen Ländern und dem Aufbau des Endoprothesenregisters Deutschland. Bundesgesundheitsblatt – Gesundheitsforsch – Gesundheitsschutz 2014; 57: 1376-1383 DOI: 10.1007/s00103-014-2057-6.
- 35 Agoritsas T, Merglen A, Shah ND. et al. Adjusted analyses in studies addressing therapy and harm: Users’ guides to the medical literature. JAMA – J Am Med Assoc 2017; 317: 748-759 DOI: 10.1001/jama.2016.20029.