Zusammenfassung
Hintergrund Für die Darstellung von Studienergebnissen werden von Zeitschriften Konfidenzintervalle
eingefordert, da diese anders als Signifikanztests auch die klinische Relevanz der
Ergebnisse darlegen. Die in der Planungsphase einer Studie obligatorisch erfolgten
biometrischen Fallzahlplanungen werden hingegen in den meisten Fällen über Signifikanztests
berichtet, da kaum Methoden zur entsprechenden Planung über Konfidenzintervalle verfügbar
sind. Als Resultat sind Planungs- und Ergebnisdarstellung klinischer Studien in vielen
Artikeln nicht direkt vergleichbar. Präsentiert werden soll eine neu entwickelte Anwendung,
die dem klinischen Benutzer beide Ansätze wechselweise zugänglich macht.
Material und Methoden Die Fallzahlplanung über ein Konfidenzintervall erfordert für den in der Studie aufzudeckenden
klinisch relevanten Unterschied die Vorgabe einer maximalen halben Intervallbreite,
die Planung über einen Signifikanztest die Vorgabe von dessen Mindestpower. Die resultierenden
Fallzahlformeln sind für praktisch relevante Fälle kompatibel und unterscheiden sich
hauptsächlich in der Vorgabe der beiden Parameter „Breite“ und „Power“; für die speziell
klinischen Anwendern eher vertraute Power existieren bekannte Orientierungswerte (meist
80 oder 90%), während sich die Planung über Konfidenzintervalle aufgrund fehlender
Richtlinien für die Wahl der halben Breite als schwieriger zugänglich gestaltet. Anhand
der Planung einer Studie zur Rotationsstabilität torischer Intraokularlinsen mit bzw.
ohne Kapselspannring werden die beiden Zugänge demonstriert.
Ergebnisse Es wurde eine Applikation entwickelt, in der beide Fallzahlplanungsansätze für den
Anwender zugänglich implementiert sind. Dies ermöglicht im Fall 2-armiger Studiendesigns
sowohl einen Vergleich der beiden Zugänge als auch einen Wechsel zwischen diesen.
Der Anwender wählt zunächst aus, ob eine Berechnung mittels Signifikanztest oder Konfidenzintervall
erfolgen soll, woraufhin die jeweiligen Planungsdaten eingegeben und die daraus resultierende
Fallzahl sowie die zum alternativen Ansatz korrespondierende Parametrisierung der
Planungsdaten ausgegeben wird.
Schlussfolgerung Die entwickelte Applikation ermöglicht eine für klinische Anwender intuitiv zugängliche
Fallzahlberechnung für 2-armige Studiendesigns sowohl über Signifikanztests als auch
über Konfidenzintervalle.
Abstract
Background Clinical journals strongly recommend the use of confidence intervals to present study
results, since these comprise both the statistical significance and the clinical relevance
of a studyʼs outcome. However, the mandatory sample size calculations performed during
a studyʼs planning stage are mostly reported via significance test-based approaches,
as there are currently only a few methods available for planning approaches via confidence
intervals. As a result, many articles show a mismatch between the planning (based
on significance tests) and result presentation (based on confidence intervals). To
overcome this gap, a user interface will be illustrated that offers the opportunity
of sample size calculation both by means of significance tests and confidence intervals,
with intuitive access for clinical researchers.
Materials and Methods Estimating sample sizes via confidence intervals requires the predetermination of
the intervalʼs maximum width, whereas the calculation of sample sizes via significance
test has the minimum requirement of the testʼs statistical power. The resulting sample
size formulas are compatible for all practically relevant cases and mainly differ
in the specification of the parameters “width” and “power”. For the choice of a suitable
statistical power, there are established reference values (usually 80 or 90%), while
the calculation of sample size by means of confidence intervals is still difficult
for clinical researchers, due to the unavailability of guidelines for the choice of
the interval width. The application of both approaches is demonstrated by planning
a clinical trial on the rotational stability of toric intraocular lenses with or without
an implemented capsular tension ring.
Results A user interface was developed to implement both of the publicly accessible approaches
for sample size calculation. The interface allows comparison of the approaches based
on significance test and confidence interval and their interchangeability for a two-armed
clinical trial design. The operator firstly chooses one of the approaches; then the
necessary planning information is inputted and the calculated sample size per trial
as well as the corresponding planning information for the other approach are provided.
Conclusion The presented sample size tool enables an intuitively accessible way to calculate
sample sizes both via significance tests and via confidence intervals for two-armed
study designs.
Schlüsselwörter
Fallzahlberechnung - Studienplanung - Signifikanztest - Konfidenzintervall
Key words
sample size calculation - study planning - significance test - confidence interval
