Präferenzmessung bei seltenen Erkrankungen: Sensitivitätsanalyse geringer Fallzahlen bei Patienten mit Neuroendokrinen Tumoren (NET)

Zusammenfassung

Discrete Choice Experimente (DCE) sind eine wichtige Methode zur Erfassung von Patientenpräferenzen. Neuroendokrine Tumore (NET) sind eine seltene Krankheit und daher ist es schwierig, eine ausreichende Anzahl von Studienteilnehmern für Präferenzstudien zu gewinnen. Darüber hinaus gibt es kaum internationale Standards für die Bestimmung der angemessenen Anzahl von Befragten in DCEs. Am Beispiel verschiedener Behandlungsoptionen von NET wurden patientenrelevante Endpunkte mit Hilfe eines DCE mit sechs Attributen gewichtet. Akaike-Informationskriterium (AIC) und Bayes‘sches Informationskriterium (BIC) wurden zusammen mit dem Standardfehler (SE) verwendet, um die Modellgütezu überprüfen und den am besten geeigneten Stichprobenumfang zu bestimmen. Für die Sensitivitätsanalyse wurden verschiedene Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip aus der Studienprobe gezogen.

Abstract

Discrete choice experiments (DCE) are an important method for capturing data on the patient preferences. Neuroendocrine tumors (NET) are a rare disease and therefore a sufficient number of study participants for preference studies is difficult to recruit. Moreover there is hardly any international standard for the determination of the appropriate number of study participants in DCEs.

Patient-relevant outcomes concerning alternative treatment options of NET were weighted using a DCE including six attributes. Akaike information criterion (AIC), and Bayesian information criterion (BIC) together with the standard error (SE) were used to check the model fit and to determine the most appropriate sample size. For the sensitivity analysis different participants were randomly drawn from the study sample.

Schlüsselwörter

Discrete Choice Experimente - Präferenzmessung - Sensitivität - geringe Stichprobengröße - Modellgüte

Key words

Discrete choice experiments - preference elicitation Sensitivity - small sample size - model fit

Publication History

Article published online:
06 November 2019

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