Lebersche kongenitale Amaurose – Gentherapie nur temporär wirksam

Die gentherapeutische Behandlung der erblichen Netzhauterkrankung Lebersche kongenitale Amaurose (LCA) gilt allgemein als sicher und wirkungsvoll. Diese Überzeugung haben 2 aktuelle Studien nun ins Wanken gebracht. Britische und US-amerikanische Wissenschaftler kamen zu dem Ergebnis, dass die Gentherapie die retinale Sensitivität zwar verbessert, die Wirkung aber nur vorübergehend ist.
N Engl J Med 2015; 372: 1887–1897 und N Engl J Med 2015;372: 1920–1926