Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement 2020; 25(02): 98-104
DOI: 10.1055/a-1015-9049
Originalarbeit

Präferenzmessung bei seltenen Erkrankungen: Sensitivitätsanalyse geringer Fallzahlen bei Patienten mit Neuroendokrinen Tumoren (NET)

Preference elicitation for rare diseases: Sensitivity analysis for low case numbers. An example in patients with neuroendocrine tumors
Axel C. Mühlbacher
1   Professur Gesundheitsökonomie und Medizinmanagement, Hochschule Neubrandenburg, Germany
2   Gesellschaft für empirische Beratung mbH. Freiburg, Germany
,
Christin Juhnke
1   Professur Gesundheitsökonomie und Medizinmanagement, Hochschule Neubrandenburg, Germany
,
Andrew Sadler
1   Professur Gesundheitsökonomie und Medizinmanagement, Hochschule Neubrandenburg, Germany
› Author Affiliations

Zusammenfassung

Discrete Choice Experimente (DCE) sind eine wichtige Methode zur Erfassung von Patientenpräferenzen. Neuroendokrine Tumore (NET) sind eine seltene Krankheit und daher ist es schwierig, eine ausreichende Anzahl von Studienteilnehmern für Präferenzstudien zu gewinnen. Darüber hinaus gibt es kaum internationale Standards für die Bestimmung der angemessenen Anzahl von Befragten in DCEs. Am Beispiel verschiedener Behandlungsoptionen von NET wurden patientenrelevante Endpunkte mit Hilfe eines DCE mit sechs Attributen gewichtet. Akaike-Informationskriterium (AIC) und Bayes‘sches Informationskriterium (BIC) wurden zusammen mit dem Standardfehler (SE) verwendet, um die Modellgütezu überprüfen und den am besten geeigneten Stichprobenumfang zu bestimmen. Für die Sensitivitätsanalyse wurden verschiedene Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip aus der Studienprobe gezogen.

Abstract

Discrete choice experiments (DCE) are an important method for capturing data on the patient preferences. Neuroendocrine tumors (NET) are a rare disease and therefore a sufficient number of study participants for preference studies is difficult to recruit. Moreover there is hardly any international standard for the determination of the appropriate number of study participants in DCEs.

Patient-relevant outcomes concerning alternative treatment options of NET were weighted using a DCE including six attributes. Akaike information criterion (AIC), and Bayesian information criterion (BIC) together with the standard error (SE) were used to check the model fit and to determine the most appropriate sample size. For the sensitivity analysis different participants were randomly drawn from the study sample.



Publication History

Article published online:
06 November 2019

© Georg Thieme Verlag KG
Stuttgart · New York

 
  • Referenzen

  • 1 Mühlbacher AC, Bethge S, Ekert S. et al. Der Wert von Innovationen im Gesundheitswesen: Spielen die Patientenpräferenzen eine Rolle?. GRPG 2008; 14 (02) 53-62
  • 2 Klemperer D, Rosenwirth M. Shared decision making: Konzept, Voraussetzungen und politische Implikationen. Gütersloh: Bertelsmann; 2005
  • 3 van Til J, Groothuis-Oudshoorn C, Lieferink M. et al. Does technique matter; a pilot study exploring weighting techniques for a multi-criteria decision support framework. Cost effectiveness and resource allocation 2014; 12 (01) 22
  • 4 Goetghebeur MM, Wagner M, Khoury H. et al. Bridging Health Technology Assessment (HTA) and Efficient Health Care Decision Making with Multicriteria Decision Analysis (MCDA) Applying the EVIDEM Framework to Medicines Appraisal. Medical decision making 2012; 32 (02) 376-388
  • 5 Defechereux T, Paolucci F, Mirelman A. et al. Health care priority setting in Norway a multicriteria decision analysis. BMC Health Serv Res 2012; 12 (01) 39
  • 6 Diaby V, Campbell K, Goeree R. Multi-criteria decision analysis (MCDA) in health care: a bibliometric analysis. Operations Research for Health Care 2013; 2 (01) 20-24
  • 7 Marsh K, Lanitis T, Neasham D. et al. Assessing the value of healthcare interventions using multi-criteria decision analysis: a review of the literature. Pharmacoeconomics 2014; 32 (04) 345-365
  • 8 Klimstra DS, Modlin IR, Coppola D. et al. The pathologic classification of neuroendocrine tumors: a review of nomenclature, grading, and staging systems. Pancreas 2010; 39 (06) 707-712
  • 9 Granberg D. Investigational drugs for neuroendocrine tumours. Expert Opin Investig Drugs 2009; 18 (05) 601-8
  • 10 Arnold R. Patientenbroschüre: Neuroendokrine Tumoren des Magen-Darm-Traktes und der Bauchspeicheldrüse (GEP-NET). 2010. Netzwerk Neuroendokrine Tumoren (NeT) e. V., Bundesorganisation Selbsthilfe NeuroEndokrine Tumoren e. V., AG NET der Deutschen Gesellschaft für Endokrinologie, Covidien Deutschland GmbH; München:
  • 11 Öberg K, Castellano C. Current knowledge on diagnosis and staging of neuroendocrine tumors. Cancer and Metastasis Reviews 2011; 30 (Suppl. 01) 3-7
  • 12 Arnold R, Göke R, Wied M. et al. Chapter 15 Neuroendocrine Gastro-Entero-Pancreatic (GEP) Tumors, in Gastrointestinal and Liver Tumors. Scheppach W, Bresalier R, Tytgat G. Berlin: Springer; 2003
  • 13 Institut für Qualität und Wirtschaftlicheit im Gesundheitswesen (IQWiG). Wahlbasierte Conjoint-Analyse – Pilotprojekt zur Identifikation, Gewichtung und Priorisierung multipler Attribute in der Indikation Hepatitis C; IQWiG-Berichte – Nr. 227, unter Mitwirkung von Mühlbacher A et al., eds.. Köln: 2014
  • 14 Mühlbacher AC, Juhnke C. Patient Preferences Versus Physicians’ Judgement: Does it Make a Difference in Healthcare Decision Making?. Appl Health Econ Health Policy 2013; 11 (03) 163-180
  • 15 Mühlbacher AC, Bethge S, Ekert S. et al. Der Wert von Innovationen im Gesundheitswesen: Spielen die Patientenpräferenzen eine Rolle?. Recht und Politik im Gesundheitswesen 2008; 14 (02) 53-62
  • 16 Farin-Glattacker E, Meder M, Nagl M. Patientenorientierte Veränderungsmessung: Gesundheitsbewertungen und die Beurteilung der Teilhabe-Relevanz von Behandlungseffekten durch chronisch Kranke. Freiburg: Universität Freiburg; 2011
  • 17 Lancaster KJ. A new approach to consumer theory. The journal of political economy 1966; 74 (02) 132-157
  • 18 McFadden D. Conditional logit analysis of qualitative choice behavior. Zarembka 1974; 1974: 105-142
  • 19 Johnson FR, Banzhaf MR, Desvousges WH. Willingness to pay for improved respiratory and cardiovascular health: a multiple-format, stated-preference approach. Health Econ 2000; 9 (04) 295-317
  • 20 Telser H, Zweifel P. Measuring willingness-to-pay for risk reduction: an application of conjoint analysis. Health Econ 2002; 11 (02) 129-39
  • 21 Thurstone LL. A law of comparative judgment. Psychological review 1927; 34 (04) 273
  • 22 Adamowicz V, Boxhall B. Future Directions of Stated Choice Methods for Environment Valuation, in Choice Experiments: A New Approach to Environmental Valuation: London; England. 2001
  • 23 Bridges J, Hauber A, Marshall D. et al. Checklist for conjoint analysis applications in health: Report of the ISPOR conjoint analysis good Research practices Taskforce. 2009
  • 24 Hensher DA, Rose JM, Greene WH. Applied choice analysis : a primer. Cambridge [u. a.]: Cambridge Univ. Press; 2005
  • 25 Mühlbacher A, Bethge S, Tockhorn A. Präferenzmessung im Gesundheitswesen: Grundlagen von Discrete-Choice-Experimenten. Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement. 2013 (EFirst)
  • 26 Mühlbacher A, Bethge S, Tockhorn A. Präferenzmessung im Gesundheitswesen: Grundlagen von Discrete-Choice-Experimenten [Measuring Preferences in Healthcare: Introduction to Discrete-Choice Experiments]. Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement 2013; 18 (04) 159-172
  • 27 Mühlbacher A C, Bethge S, Tockhorn A. Präferenzmessung im Gesundheitswesen: Grundlagen von Discrete-Choice-Experimenten. Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement 2013; 18 (04) 159-172
  • 28 Bridges JF, Kinter ET, Kidane L. et al. Things are Looking up Since We Started Listening to Patients: Trends in the Application of Conjoint Analysis in Health 1982–2007. The Patient: Patient-Centered Outcomes Research 2008; 14 (04) 273-282
  • 29 Bridges J, Hauber B, Marshall D. et al. Conjoint Analysis Use in Health Studies – A Checklist: A Report of the ISPOR Conjoint Analysis in Health Good Research Practices Task Force. ISPOR TF Report; 2011
  • 30 Mühlbacher A, Johnson FR. Choice Experiments to Quantify Preferences for Health and Healthcare: State of the Practice. Appl Health Econ Health Policy 2016; 14 (03) 253-266
  • 31 Mühlbacher A, Juhnke C, Kaczynski A. Patients’ Priorities in the Treatment of Neuroendocrine Tumors: An Analytic Hierarchy Process. Value in Health 2014; 17 (07) A650
  • 32 Mühlbacher A, Juhnke C, Kaczynski A. Die Patientenperspektive in der Behandlung von Neuroendokrinen Tumoren: Eine Analyse mittels Analytic Hierarchy Process. Das Gesundheitswesen 2016; 78 (10) 651-657
  • 33 Mühlbacher A, Juhnke C. Patient Preferences Concerning Alternative Net Treatment Options – The Piano-Study. Value in Health 2015; 18 (07) A467-A468
  • 34 Orme B. Getting started with conjoint analysis. Madison: Research Publishers LLC; 2005
  • 35 Burnham KP, Anderson DR. Model selection and multimodel inference: a practical information-theoretic approach. Springer Science & Business Media; 2002
  • 36 Burnham KP, Anderson DR. Multimodel inference: understanding AIC and BIC in model selection. Sociological methods & research 2004; 33 (02) 261-304
  • 37 Kuha J. AIC and BIC comparisons of assumptions and performance. Sociological methods & research 2004; 33 (02) 188-229
  • 38 Backhaus K, Erichson B, Plinke W. et al. Multivariate Analysemethoden: Eine anwendungsorientierte Einführung. 14. Auflage. Berlin, Heidelberg: Springer Verlag; 2016
  • 39 Mühlbacher A, Juhnke C. “Overall survival is most crucial” – Patient preferences concerning alternative treatments for neuroendocrine tumors. Results of the “PIANO-Study”. In: International Journal of Technology Assessment in Health Care 2019; online first. DOI: 10.1017/S0266462319000217