Die Bedeutung der G-BA Einordnung als „Relevante Therapieoption“ und ihre Auswirkungen auf die Preisverhandlungen

Zusammenfassung

Die Vorgaben des G-BA zur Einordnung einer Arzneimitteltherapie als „Relevante Therapieoption“ und deren Auswirkungen auf die Preisverhandlungen werden analysiert. Hierfür wird ein Literaturreview in der Datenbank des G-BA sowie den Schiedsverfahren durchgeführt. Der G-BA hat keine formalen Vorgaben zur Einordnung als „Relevante Therapieoption“. Die Begründung umfasst die Schwere der Erkrankung, Stellungnahmen der Fachgesellschaften zur Versorgungsrealität, Unterschiede im Nebenwirkungsprofil gegenüber dem Therapiestandard, weiterführende Evidenz zum medizinischen Nutzen und fehlende Therapiealternativen. Die Voraussetzungen für die Preisverhandlungen und die Gewährleistung der Versorgung konnten nicht eindeutig verbessert werden. Es bedarf einer methodischen Systematik zur Einordnung als „Relevante Therapieoption“ im Nutzenbewertungsverfahren und einer Verbindlichkeit für die Preisverhandlung.

Abstract

The G-BA’s requirements for classifying a drug therapy as a relevant treatment option and their impact on price negotiations are analysed. For this purpose, a literature review is conducted in the G-BA database and the arbitration procedures. The G-BA has no formal requirements for classification as a “Relevant Treatment Option”. The justification includes the severity of the disease, opinions of the specialist societies on the reality of care, differences in the side effect profile compared to the standard of care, further evidence on the medical benefit and lack of alternative therapy options. The conditions for price negotiations and the assurance of care could not be clearly improved. There is a need for a methodological system for classification as a “Relevant Treatment Option” in the benefit assessment procedure and a binding obligation for price negotiations.

Schlüsselwörter

G-BA - Nutzenbewertung - Preisverhandlung - Relevante Therapieoption

Keywords

G-BA - health technology assessment - price negotiation - relevant treatment option

Einleitung

Nutzenbewertung und Erstattungsbetragsverhandlung

Die Bewertung des Zusatznutzens von neuen Wirkstoffen, sowie bekannten Wirkstoffen zur Anwendung in neuen Indikationen oder Kombinationen spielt eine zentrale Rolle im deutschen Gesundheitssystem. Seit der Einführung des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) im Jahr 2011 durchlaufen neue Arzneimittel einen strukturierten Prozess der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V [1] [2]. Diese Bewertung wird durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) koordiniert und startet mit der Einreichung eines Dossiers für die Nutzenbewertung durch den pharmazeutischen Unternehmer (pU) [2]. Das Ausmaß des Zusatznutzens gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) wird in die folgenden Kategorien unterteilt: erheblicher Zusatznutzen, beträchtlicher Zusatznutzen, geringer Zusatznutzen, nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen, kein Zusatznutzen und geringerer Nutzen [3] [4].

Die Bewertung des Zusatznutzens bildet die Grundlage für die im Prozess darauffolgenden Preisverhandlungen zwischen dem pU und dem Spitzenverband der gesetzlichen Krankenversicherungen (GKV-SV) über einen Erstattungsbetrag, welcher einen Zu- oder Abschlag gegenüber der zVT darstellt [5]. Der Ablauf und maßgebliche Regelungen für die Preisverhandlungen sind in § 130b SGB V festgehalten und durch die Rahmenvereinbarungen mit untergesetzlichem Normcharakter operationalisiert [5] [6]. Sollten sich die Verhandlungsparteien nicht auf einen Erstattungsbetrag einigen können, kann die Schiedsstelle angerufen werden, welche den Preis unter Einbezug der Argumente beider Parteien festlegt [5].

Regelungen für Wirkstoffe mit keinem oder nicht-belegtem Zusatznutzen

In den Jahren 2011–2021 wurden von 581 Bewertungsverfahren (ohne Neubewertungen), 271 Verfahren (46,6%) ohne Feststellung eines Zusatznutzens abgeschlossen [7].

Die Gründe für das Ergebnis „nicht-belegter Zusatznutzen“ können vielfältig sein. In seltenen Fällen zeigen die klinischen Studien keine statistisch signifikanten und klinisch relevanten Vorteile gegenüber der zVT. Häufiger liegen die Gründe für einen nicht-belegten Zusatznutzen in strittigen, methodischen Fragen wie beispielsweise in Hinblick auf das Studiendesign (insbesondere die Wahl des Komparators, bzw. der geeigneten zVT, die Operationalisierung von Endpunkten und die Studiendauer). Außerdem können eine von der Fachinformation abweichende Dosierung oder Häufigkeit der Verabreichung der Intervention zu einem nicht-belegten Zusatznutzen führen [8] [9] [10].

Konnte vom G-BA, basierend auf den vom pU vorgelegten Nachweisen, kein Beleg für einen Zusatznutzen gegenüber der zVT festgestellt werden, gelten besondere Regeln für die Preisverhandlungen über einen Erstattungsbetrag. Diese Regelungen waren im Laufe der vergangenen Jahre starken Veränderungen ausgesetzt. Vor dem Jahr 2017 durften die Jahrestherapiekosten (JTK) für Arzneimittel mit nicht-belegtem Zusatznutzen maximal auf demselben Niveau liegen, wie die JTK der wirtschaftlichsten zVT.

Im Jahr 2017 wurde mit dem Gesetz zur Stärkung der Arzneimittelversorgung in der GKV (GKV-Arzneimittelversorgungsstärkungsgesetz - AMVSG) zunächst die Möglichkeit geschaffen, im Einzelfall JTK über denen der wirtschaftlichsten zVT zu verhandeln, um den mannigfaltigen Ursachen für die Vergabe des nicht-belegten Zusatznutzens Rechnung zu tragen [11] [12]. Kleining, Laufenberg, Thrun, et al. untersuchten das verhandelte Preisniveau von Arzneimitteln mit nicht-belegtem Zusatznutzen im Vergleich zur wirtschaftlichsten zVT und die daraus resultierenden Budgetauswirkungen für die Gesetzliche Krankenversicherung (GKV). Bei der Betrachtung der potenziellen Budgetauswirkungen von 33 untersuchten Verfahren im Zeitraum von 2011–2020 wurden potenzielle Nettoeinsparungen von 523,5 Mio. EUR für die GKV errechnet [13].

Im Rahmen der Nutzenbewertungen des G-BA wurde eine Formulierung zur Einordnung eingeführt, welche signalisieren sollte, dass der Zusatznutzen zwar nicht belegt sei, das Arzneimittel aber dennoch eine besondere Rolle in der Versorgung darstellt und es sich somit um eine „Relevante Therapieoption im Einzelfall“ handle [14]. Im weiteren Text wird „Relevante Therapieoption“ als Synonym für die „Relevante Therapieoption im Einzelfall“ verwendet. Es liegt nahe, kann aber nicht abschließend belegt werden, dass der G-BA mit dieser Formulierung den Verhandlungsparteien in den Preisverhandlungen zurät, dass die JTK für die „Relevante Therapieoption“ die JTK der zVT überschreiten könnten.

Mit dem im Jahr 2022 eingeführten GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKVFinStG), fand mit der Verschärfung des Preisbildungssystems ein Paradigmenwechsel für die Grundlagen der Preisverhandlung für neue Arzneimittel in Deutschland statt [15]. Mit dem Inkrafttreten des GKVFinStG müssen für Arzneimittel mit nicht-belegtem Zusatznutzen und einer patentgeschützten Therapie als wirtschaftlichste zVT, JTK verhandelt werden, die mindestens 10% unter den JTK eben dieser patentgeschützten Vergleichstherapie liegen [6] [14].

Die Konsequenz des nicht-belegten Zusatznutzens und damit einhergehend der Vorgaben für die Preisverhandlungen konnte bereits vor der Verschärfung durch das GKVFinStG in manchen Fällen die Marktrücknahme (sog. Opt-Out) des Arzneimittels sein. Im Rahmen des AMNOG-Prozesses besteht die Möglichkeit für den pU das Verhandlungsverfahren nicht aufzunehmen bzw. bis 14 Tage nach der ersten von insgesamt vier Preisverhandlungsrunden abzubrechen und mit der Marktrücknahme die Vermarkung in Deutschland zu stoppen. Eine Analyse von Staab, Walter, Mariotti Nesurini, et al. [16] zeigt, dass für 21 der 22 (>95%) vom Markt zurückgenommenen Wirkstoffen nach einer Nutzenbewertung bis Juni 2016 kein Beleg für einen Zusatznutzen vom G-BA festgestellt werden konnte.

Methodik

Es wurde ein strukturierter Literaturreview in der Datenbank des G-BA durchgeführt. Diese enthält sämtliche Nutzenbewertungsverfahren, inklusive der Beschlüsse und Tragenden Gründe zu den Beschlüssen, seit der Einführung des AMNOG. Die Suche erfolgte mit den Suchbegriffen „Relevante Therapieoption“, „in Einzelfällen eine relevante Therapieoption“ und „im Einzelfall eine relevante Therapieoption“. Die relevanten Verfahren wurden für die Analyse der Gründe für die Einordnung als „Relevante Therapieoption“ berücksichtigt.

Eine zusätzliche Preisanalyse wurde durchgeführt, um die Auswirkungen der Einordnung als „Relevante Therapieoption“ auf die Preisverhandlungen zu untersuchen. Hierfür wurden nur jene Wirkstoffe berücksichtigt, für welche in der gesamten Population kein Zusatznutzen belegt wurde und in mindestens einer Teilpopulation mit relevanter Größe, 10% der Gesamtpopulation, die Einordnung als „Relevante Therapieoption“ vorgenommen wurde. Arzneimittel, für welche in einer Teilpopulation ein Zusatznutzen festgestellt wurde, konnten für die Preisanalyse nicht berücksichtigt werden, da die Mischpreisbildung die Quantifizierung des Einflusses der Einordnung als „Relevante Therapieoption“ unmöglich macht. Der Vergleich zwischen dem jeweiligen Arzneimittel mit der Einordnung als „Relevante Therapieoption“ und der zVT erfolgte auf Basis der JTK.

Darüber hinaus wurde ein Vergleich der Preise zum Zeitpunkt der Markteinführung mit den verhandelten oder durch die Schiedsstelle festgelegten Erstattungsbeträgen auf Basis der JTK angestellt.

Außerdem wurden relevante Schiedssprüche der Schiedsstelle nach § 130b Abs. 5 SGB V deskriptiv hinsichtlich der Spruchpraxis zur Einordnung als „Relevante Therapieoption“ untersucht. Im Rahmen dieser deskriptiven Analyse wurden ebenfalls die Auswirkungen der Einordnung als „Relevante Therapieoption“ auf das Ergebnis der Preisverhandlung untersucht.

Ergebnisse

Anzahl der „relevanten Therapieoptionen“

Insgesamt wurden 36 Verfahren zu 28 Wirkstoffen mit der Einordnung als „Relevante Therapieoption“ identifiziert (vgl. [Abb. 1] und Online-Tab. S1). Über den Zeitverlauf zeigt sich kein klarer Trend hin zu mehr oder weniger Einordnungen als „Relevante Therapieoption“. Im Jahr 2022 wurden in 6 Verfahren Wirkstoffe als „Relevante Therapieoption“ eingeordnet (vgl. [Abb. 2]). 22 der 36 Verfahren (61%) mit Einordnung als „Relevante Therapieoption“ betreffen Arzneimittel zur Behandlung onkologischer Erkrankungen (vgl. [Abb. 3]). Bei 18 der 28 Wirkstoffe (64%) mit Einordnung als „Relevante Therapieoption“ wurde für mindestens eine Teilpopulation ein Zusatznutzen festgestellt (vgl. Online-Abb. S1). Diese Wirkstoffe werden aus der Preisanalyse ausgeschlossen.

Abb. 1 PRISMA-Flowchart zu dem strukturierten Literaturreview (Moher D, Liberati A, Tetzlaff J, Altman DG, The PRISMA Group (2009). Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses: The PRISMA Statement. PLoS Med 6(7): e1000097. doi:10.1371/journal.pmed1000097).

Abb. 2 Nutzenbewertungsverfahren mit Einordnung als „Relevante Therapieoption“ durch den G-BA über den Zeitverlauf.

Abb. 3 Therapeutische Gebiete der Nutzenbewertungen in welchen der G-BA eine Einordnung als „Relevante Therapieoption“ vorgenommen hat.

Gründe für die Entscheidung des G-BA und Operationalisierung der Einordnung als „Relevante Therapieoption“

In 19 der 36 Verfahren (53%) wird die Einordnung des G-BA in den Tragenden Gründen nicht weiter begründet. Bei den einzelnen begründeten Fällen zur Einordnung als „Relevante Therapieoption“ (n=7) führt der G-BA stets einer der folgenden fünf Faktoren an: (1) Schwere der Erkrankung; (2) Stellungnahmen der Fachgesellschaften zur Versorgungsrealität; (3) relevante Unterschiede im Nebenwirkungsprofil im Vergleich zum bisherigen Therapiestandard; (4) weiterführende Evidenz zum medizinischen Nutzen; (5) Versorgungssituation und Therapiealternativen. Bezüglich der Operationalisierung lässt sich durch die fünf unterschiedlichen Begründungen des G-BA in den jeweiligen Tragenden Gründen keine einheitliche Entscheidungspraxis ableiten (vgl. [Abb. 4]).

Abb. 4 Begründungen des G-BAs zur Einordnung als „Relevante Therapieoption“ in den Tragenden Gründen (Mehrfachnennungen möglich).

Darüber hinaus wurde eine Detailanalyse in den weiteren Unterlagen zu den Nutzenbewertungen, in welchen der G-BA die Einordnung als „Relevante Therapieoption“ vornahm, durchgeführt. Diese umfassten die Stellungnahmen zur Nutzenbewertung z. B. durch Fachgesellschaften und die Kommentare des G-BA hierzu sowie die Wortprotokolle der mündlichen Anhörungen zur Nutzenbewertung. Diese Analyse bestätigt die Kategorien des G-BA zur Begründung der Einordnung als „Relevante Therapieoption“. Der medizinische Nutzen wurde nie als alleiniger Grund für die Einordnung als „Relevante Therapieoption“ aufgeführt. Die Begründung über den medizinischen Nutzen wird stets in Verbindung mit der Schwere der Erkrankung und den in das Verfahren eingebrachten Stellungnahmen der Fachgesellschaften zur Versorgungsrealität aufgeführt.

Auswirkungen der Einordnung als „Relevante Therapieoption“ auf die Preisverhandlungen

Von den 28 Wirkstoffen, welche durch den G-BA als „Relevante Therapieoption“ eingeordnet wurden, mussten 18 Wirkstoffe von der Preisanalyse ausgeschlossen werden, weil in mindestens einem Verfahren zu einer (Teil-)Population ein Zusatznutzen festgestellt wurde. Durch die Mischpreisbildung ist eine Analyse zur Auswirkung der Einordnung als „Relevante Therapieoption“ in diesen Fällen nicht möglich. Ein weiterer Wirkstoff wurde ohne erfolgreiche Verhandlungen zum Erstattungsbetrag vom Markt genommen (Opt-Out) und daher auch von der Preisanalyse ausgeschlossen. Bei einem Wirkstoff ist die Teilpopulation, für welche die Einordnung als „Relevante Therapieoption“ erfolgte in einer unrelevanten Größenordnung (<5%). Bei einem Wirkstoff wurden in dem Beschluss des G-BA keine JTK der zVT angegeben, da diese als „patientenindividuell unterschiedlich“ eingestuft wurden. Wie in [Abb. 1] und [Tab. 1] dargestellt, wurden sieben Wirkstoffe in die Preisanalyse eingeschlossen. Zu zwei dieser Wirkstoffe liegen Schiedssprüche zum Erstattungsbetrag vor [17] [18] (vgl. Online- Tab. S2). Diese beiden Verfahren wurden daher getrennt von den restlichen identifizierten Fällen betrachtet. Im Schiedsverfahren zu Selpercatinib (2022) wurde die Einordnung als „Relevante Therapieoption“ gewürdigt aber nicht bei der Preisfindung berücksichtigt. Die Schiedsstelle erläutert hierzu: „Für die Annahme einer Durchbrechung der Soll-Vorschrift könnte hier zunächst sprechen, dass […] der G-BA in den Tragenden Gründen jeweils ausgeführt hat, dass Selpercatinib im Einzelfall eine „Relevante Therapieoption“ darstellen könne - auch wenn sich daraus keine Bindung für die Schiedsstelle ergeben kann, da sie und nicht der G-BA für die Preisfindung verantwortlich ist [17].“ Im Schiedsverfahren zu Dostarlimab (2023) wurde die Einordnung als „Relevante Therapieoption“ berücksichtigt. Dennoch setzt die Schiedsstelle „aufgrund des nicht-belegten Zusatznutzens von Dostarlimab und der Sondersituation eines Abweichens von der Soll-Regelung einen deutlichen Abschlag“ zu den durchschnittlichen JTK im Indikationsgebiet an [18]. Die festgelegten JTK liegen 31% unterhalb des Niveaus der durchschnittlichen JTK im Indikationsgebiet.

Tab. 1 Ergebnisse der Preisanalysen.

Wirkstoff	Modellierte JTK	Modellierte JTK wirtschaftlichste zVT	Preisänderung nach Preisverhandlung ggü. Launchpreis:
Cenobamat	2.079,59 €	199,22 €	− 61%
Dostarlimab	46.470,35 €	967,05 €	− 52%
Elbasvir/ Grazoprevir	25.994,70 €	35.896,58 €	− 22%
Pralsetinib	52.257,05 €	24.709,14 €	− 55%
Selpercatinib	49.836,56 €	27.474,65 €	− 70%
Sotorasib	52.958,21 €	45.179,46 €	− 56%
Tepotinib	47.915,13 €	8.313,55 €	− 60%
Durchschnittliche Preisänderung nach Preisverhandlung ggü. Launchpreis:			− 56%

Die Preisanalyse zu den fünf verbleibenden Wirkstoffen zeigt ebenfalls ein inkonsistentes Bild bezüglich der Auswirkungen der Einordnung als „Relevante Therapieoption“ auf die Preisverhandlungen. Im Rahmen der Preisverhandlungen zu Sotorasib, Tepotinib und Cenobamat wurden Erstattungsbeträge vereinbart, welche zu höheren JTK führen als die der wirtschaftlichsten zVT. Neben der Einordnung als „Relevante Therapieoption“ handelt es sich insbesondere bei Cenobamat um einen versorgungskritischen Wirkstoff zur Behandlung von Patienten mit Epilepsie, bei welchen mindestens zwei vorhergegangene Therapien nicht angeschlagen haben. Als zVT wird bei Cenobamat und Tepotinib eine patientenindividuelle Therapie angegeben. Der veröffentlichte Preis wird in der Preisverhandlung im Rahmen des Verhandlungsspielraums beider Parteien unter Berücksichtigung verschiedenster Kriterien verhandelt. Folglich ist der Vergleich allein zur wirtschaftlichsten zVT in diesen Sonderfällen nur bedingt aussagekräftig. Während diese drei Beispiele nahelegen, dass die Einordnung als „Relevante Therapieoption“ den nötigen Spielraum für die Verhandlungspartner in den Preisverhandlungen ermöglichen können, zeigen die Ergebnisse zu den Preisverhandlungen von Elbasvir/Grazoprevir und Pralsetinib ein anderes Bild. Während die JTK von Pralsetinib genau auf dem Niveau der wirtschaftlichsten zVT liegen, liegen die JTK von Elbasvir/Grazoprevir rund 22% darunter (vgl. [Tab. 1]).

Die Preisabschläge nach den Preisverhandlungen lag bei Arzneimitteln, die als „Relevante Therapieoption“ eingestuft wurden, mit durchschnittlich – 56% deutlich über denen im Gesamtmarkt. Für diese berichten Maag, Höer, Hargesheimer and Pieloth [19] −21,6%.

Schlussfolgerung

Die Ergebnisse des strukturierten Literaturreviews zeigen, dass der G-BA keine formalen Vorgaben zur Einordnung als „Relevante Therapieoption“ hat.

Die Einordnung wird von der Schiedsstelle als potenzielle Ausnahme von der Pflicht einer Festlegung der JTK auf dem Niveau der wirtschaftlichsten zVT benannt, aber nur unter weiteren – nicht näher definierten – Voraussetzungen auch tatsächlich in der Preisfindung berücksichtigt. Die Evidenz dazu ist jedoch kaum vorhanden und bestätigt eher, dass diese Einordnung regelhaft keine Rolle für die Schiedsstelle spielt. Dieses Vorgehen zeigt sich auch in den Ergebnissen nach den Preisverhandlungen.

Diskussion

Die Tatsache, dass der G-BA die Einordnung als „Relevante Therapieoption“ gelegentlich in begründeten Einzelfällen vergibt, zeigt auf, dass immer wieder Therapiesituationen (an-) erkannt werden, die mit den Maßstäben der Nutzenbewertung nicht hinreichend abgebildet werden können. Es gibt immer wieder Situationen, in der eine einzelfallgerechte Abwägung zwischen einer zeitnahen Verfügbarkeit eines wirksamen und sicheren Arzneimittels und einer möglichst hohen Ergebnissicherheit erfolgt. Wünschenswert wäre indes eine präzisere Darstellung der konkreten Entscheidungsgründe sowie eine treffende Beschreibung der Therapiesituation selbst. Eine transparente und nachvollziehbare Entscheidungspraxis hierzu existiert nicht.

Mit der Implementierung der sogenannten Leitplankenregelung im GKVFinStG wurden die ohnehin beschränkten Möglichkeiten der Vertragspartner nach § 130b SGB V weiter eingeschränkt, so dass ein flexibles Vorgehen gesetzlich weitgehend ausgeschlossen ist. Es ist zu befürchten, dass eine vom G-BA vorgenommene Einordnung als „Relevante Therapieoption“ künftig noch weniger Berücksichtigung in den Preisverhandlungen finden wird, wenn für Arzneimittel mit nicht-belegtem Zusatznutzen und einer patentgeschützten Therapie als wirtschaftlichste zVT, JTK verhandelt werden müssen, die mindestens 10% unter den JTK eben dieser patentgeschützten Vergleichstherapie liegen. Umso wichtiger wird es, konkrete Entscheidungsgründe und die daraus resultierenden Konsequenzen in der Preisverhandlung zu berücksichtigen.

Wie in [Abb. 5] dargestellt, lässt sich auch der bisherigen Entwicklung der Spruchpraxis der Schiedsstelle kein belastbarer Lösungsweg entnehmen [17] [18] [20] [21] (vgl. Online- Tab. S2). Bereits in einem frühen Verfahren (Vortioxetin, Schiedsspruch September 2017) beschäftigte sich die Schiedsstelle mit der sogenannten „Soll-Regelung“ des § 130b (3) SGB V. Hiernach gibt es bei nicht-patentgeschützter zVT die Möglichkeit im Einzelfall, auch ohne den Nachweis eines Zusatznutzens, einen Preis oberhalb der zVT festzulegen. Die Schiedsstelle lehnte die Anwendung der Regelung mit der Begründung ab, dass die vorgetragenen Gründe nicht stark genug seien um eine „unverzichtbare zusätzliche Therapieoption“ zu begründen [20].

Abb. 5 Entwicklung der Spruchpraxis der Schiedsstelle in Bezug auf „Relevante Therapieoptionen“ seit Einführung des AMVSG.

In den Verfahren zu Olaparib [21] sowie Selpercatinib [17] beschäftigte sich die Schiedsstelle anschließend mit der Frage, ob die Einordnung als „Relevante Therapieoption“ einen Einzelfall begründet, aufgrund dessen von der Soll-Regelung abgewichen werden kann. Im Schiedsspruch zu Selpercatinib war die Schiedsstelle „der Ansicht, dass sie den Grenzfall, der hier sicherlich vorliegt, mit dem zur Verfügung stehenden Instrumentarium nicht befriedigend lösen kann, ohne den Grundsatz der Bindung an die zVT-Kosten in einem zu großen Ausmaß zu relativieren“. In Folge der Auseinandersetzung zu einer etwaigen Konsequenz aus der „relevanten Therapieoption“ hat die Schiedsstelle jedoch in beiden Fällen keine Anpassung des Erstattungsbetrages vorgenommen [17] [21].

Eine Abweichung von der Soll-Regelung beschloss die Schiedsstelle erstmalig im Januar 2023 im Verfahren zu Dostarlimab. Dennoch wurde auch hier betont, dass das alleinige Vorliegen der „relevanten Therapieoption“ kein Abweichen von der Soll-Regelung begründet, dennoch aber zusammen mit weiteren Argumenten in diesem Verfahren für einen höheren Erstattungsbetrag angezeigt sei [18].

In der Conclusio ist demnach festzuhalten, dass es immer wieder Verfahren gibt, bei denen der G-BA zwar keinen Zusatznutzen vergibt, aber dennoch explizit die Bedeutung des betreffenden Arzneimittels für die Versorgung hervorhebt.

Um die Einschätzung des G-BA zur Versorgungsrelevanz bestimmter Arzneimittel im Einzelfall nicht ins Leere laufen zu lassen, ist eine Anpassung im Nutzenbewertungsverfahren und der nachfolgenden Verhandlung des Erstattungsbetrages notwendig.

Aus der Analyse der bestehenden Einordnungen als „Relevante Therapieoption“ ergeben sich für die Nutzenbewertung primär folgende Elemente:

1. Bestverfügbare Evidenz: Begründung der Einordnung als „Relevante Therapieoption“ aufgrund „limitierter Evidenz zum medizinischen Nutzen“, welche für die Bewertung des Zusatznutzens methodisch nicht geeignet ist, aber einen ausreichenden Hinweis zur klinischen Relevanz der Therapieoption zulässt. Es gilt Nachweise der bestverfügbaren Evidenzstufe bei der Bewertung nicht nur einzureichen [3], sondern diese vom G-BA auch als Grundlage für die Bewertung heranzuziehen.

2. Schwere der Erkrankung und Versorgungsrealität: Begründung der Einordnung als „Relevante Therapieoption“ aufgrund der „Schwere der Erkrankung und der Versorgungssituation“. Als neues Prüfkriterium sollte „die Verfügbarkeit von Therapiealternativen“ für die Bestimmung des Zusatznutzens ergänzt werden, welche über die Fachgesellschaften in das Nutzenbewertungsverfahren eingebracht werden könnten.

3. Therapiealternativen: Begründung der Einordnung als „Relevante Therapieoption“ aufgrund „unzureichender oder nicht zweckmäßiger Therapiealternativen“, welche auch potenzielle Unterschiede in den Nebenwirkungsprofilen berücksichtigen sollte.

Um eine Verbindlichkeit der G-BA Einordnung als „Relevante Therapieoption“ für die Preisverhandlung sicherzustellen bedarf es folgender Elemente:

1. Transparente und begründete Entscheidung des G-BA zur Einordnung als „Relevante Therapieoption“.

2. Regelhafte Einordnung einer „relevanten Therapieoption“ als Bestandteil des Beschlusses anstelle wie bislang teilweise in den Tragenden Gründen.

3. Öffnung der stringenten Regelungen des § 130b SGB V, die explizit auf diese Einordnung abstellt und sowohl den Vertragspartnern als auch der Schiedsstelle nicht nur ein höheres Maß an Verhandlungsfreiheit gewährt, sondern idealerweise die nachvollziehbare verbindliche Berücksichtigung der Einordnung als „Relevante Therapieoption“ fordert.

Funding Information

Janssen Cilag GmbH

Interessenkonflikt

RS und H-HB sind als Berater für verschiedene Unternehmen im Bereich Pharma, Medizintechnik und Digital Health tätig. Im Rahmen dieser beratenden Tätigkeiten wurden Sie für die Mitarbeit an dieser Publikation finanziell entlohnt. AB und AS sind Mitarbeiter:in der Janssen-Cilag GmbH, Neuss, Deutschland.

• Literatur

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Publication History

Received: 14 November 2024

Accepted: 17 December 2024

Article published online:
23 June 2025