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Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement 2013; 18(5): 226-234
DOI: 10.1055/s-0033-1350539
Originalarbeit
© Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York

Problembefunde der Quantifizierung des Zusatznutzens im Rahmen der frühen Arzneimittelnutzenbewertung

Issues of Additional Benefit Quantification within the Early Benefit Assessment
J. Witte
,
W. Greiner
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Publication Date:
15 October 2013 (online)

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Zusammenfassung

Zielsetzung: Mit der ersten frühen Nutzenbewertung standen der G-BA und das IQWiG vor der Herausforderung, die in der Arzneimittel-Nutzenverordnung (AM-NutzenV) vom Gesetzgeber als Rechtsbegriffe formulierten Kriterien zur Bestimmung des Ausmaßes eines Zusatznutzens für die Bewertungspraxis erstmalig zu operationalisieren. Mit der methodischen Herleitung und der damit impliziten Werturteilssetzung stößt das IQWiG national wie international methodische und bis dahin ungelöste Frage- und Problemstellungen an.

Methodik: Das vom IQWiG vorgelegte Konzept sieht vor, dass zur Graduierung eines Zusatznutzenausmaßes die obere Grenze eines 95 %-Konfidenzintervalls im Sinne einer verschobenen Hypothese einen jeweiligen Schwellenwert unterschreitet. Die zugrunde liegenden methodischen Annahmen werden problemorientiert aufgearbeitet.

Ergebnisse: Insgesamt können sechs verschiedene Problemlagen differenziert werden. Diese betreffen die Verknüpfung von Planungsannahmen klinischer Studien mit Schwellenwerten, die Fundierung der gewünschten Effektgrößen, die Vernachlässigung absoluter Risiken, die Bewertung über Irrelevanzschwellen, Werturteile und die Abstufung der Zusatznutzenebenen sowie die Machbarkeit hinsichtlich Fallzahlen klinischer Studien.

Schlussfolgerung: Im Methodenentwurf des IQWiG sind normative Werturteilssetzungen und Priorisierungen unausweichlich. Solche Frage- und Problemstellungen entziehen sich allerdings einer reinen statistischen Approximation und müssen einem multidisziplinären Diskurs unter Berücksichtigung gesamtgesellschaftlicher Präferenzen und patientenbezogener Wertvorstellungen zugeführt werden.

Abstract

Aim: With the first early benefit assessment the federal joint committee (G-BA) and the Institute for Quality and Efficiency in Health care (IQWiG) were required to translate legal definitions of the additional benefit criteria stated in the Ordinance for the Benefit Assessment of Pharmaceuticals (AM-NutzenV) into benefit assessment practice. Yet, this poses nationally and internationally unsolved issues including implicit value judgments.

Methods: The IQWiG methodology provides a grading of additional benefit levels by considering the upper 95 %-confidence bound that need to deceed a certain threshold. The underlying methodological concept will be critically discussed.

Results: Six methodological problems were identified concerning the conjunction of clinical trial assumptions and claimed thresholds, the derivation of stated effect sizes, the neglect of absolute risks, the assessment with need to deceed a confidence bound threshold, value judgments and the graduation of additional benefit levels as well as the consequences for the feasibility of clinical trials.

Conclusion: Normative value judgments and prioritization are necessary components of the quantification of additional benefit criteria. However, such issues need to be widely discussed in an interdisciplinary context. Moreover, societal preferences besides patient’s value judgments need to be addressed.

Schlüsselwörter

AMNOG - frühe Nutzenbewertung - Zusatznutzen - Quantifizierung - Schwellenwerte

Key words

AMNOG - early benefit assessment - additional benefit - quantification - thresholds