Methoden zur Ermittlung von Kosten-Nutzen-Relationen für Arzneimittel in Deutschland

Hintergrund

Zum 1.4.2007 schreibt der Gesetzgeber vor, dass das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) damit beauftragt werden kann, die Nutzen und das Kosten-Nutzen-Verhältnis von Arzneimitteln zu evaluieren. Dabei hat das Institut internationale Standards der evidenzbasierten Medizin und der Gesundheitsökonomie anzuwenden. Darüber hinaus hat es die verwendeten Methoden und Kriterien im Internet zu veröffentlichen und eine hohe Verfahrenstransparenz sowie eine angemessene Beteiligung Betroffener, u. a. von Patientenvertretern und der Pharmaindustrie, sicherzustellen. Dies bedeutet eine klare Strukturierung des Prozesses der Bewertung.

Das Ziel dieses Methodenpapiers ist die operationale Umsetzung der gesetzlichen Vorgaben in Bezug auf die wirtschaftliche Bewertung von Arzneimitteln, d. h. der Ermittlung des Kosten-Nutzen-Verhältnisses. Entsprechend enthält dieses Papier drei Teile:

Der erste Teil gibt einen Überblick über die im Ausland verwendeten Methoden. Dies ist erforderlich, da es den „einen” internationalen Lehrbuchstandard der Gesundheitsökonomie aufgrund einer andauernden Weiterentwicklung der Methoden nicht gibt. Stattdessen hat sich in der Wissenschaft und in der Praxis ein breiter Konsensus unter den weltweit führenden Gesundheitsökonomen sowie staatlichen Bewertungsinstitutionen auf dem Gebiet der ökonomischen Evaluation von Gesundheitsleistungen herausgebildet, der die derzeitigen Standards bei der Vorgehensweise wirtschaftlicher Bewertungen dokumentiert. Beispiele ergeben sich aus der Berücksichtigung gesundheitsökonomischer Evaluationen im Rahmen von Bewertungsprozessen von Gesundheitstechnologien wie u. a. Operationstechniken, Diagnoseverfahren und Arzneimitteln. Zu nennen wären u. a. die Strukturen in England und Wales, Schweden, Portugal, Kanada, Neuseeland, Australien sowie ganz aktuell auch Belgien.

Während der erste Teil einen Überblick über die international verbreiteten Anwendungsgebiete der Gesundheitsökonomie bei politischen Entscheidungsprozessen liefert, soll der zweite Teil die methodischen Anforderungen an ökonomische Evaluationsstudien in und für Deutschland spezifizieren. Dazu ist es erforderlich, den gesetzlichen Rahmen, welcher sich aus dem Sozialgesetzbuch fünftes Buch (SGB V) sowie den Änderungen auf Basis des Gesetzes zur Stärkung des Wettbewerbs in der Gesetzlichen Krankenversicherung (WSG) ergeben, zu skizzieren und darzustellen. Auf dieser Basis werden die Anforderungen an gesundheitsökonomische Studien (u. a. hinsichtlich Studienformen, ökonomische Endpunkte, Perspektive, einzubeziehende Kostenarten, Datengrundlagen und Transparenz, Umgang mit Unsicherheiten und Verfahren zur Qualitätssicherung) im Einzelnen dargestellt.

Da der Gesetzgeber auch die Festlegung eines Bewertungsprozesses vorschreibt, damit eine hohe Verfahrenstransparenz und eine angemessene Beteiligung der im Gesetz Genannten sichergestellt werden kann, widmet sich der dritte Teil des Methodenpapiers genau diesem Aspekt. Dabei soll der Prozess nicht als einfaches Ablaufdiagramm skizziert werden. Stattdessen sollen die einzelnen Prozessschritte einzeln aufgezeigt und begründet werden, sodass sich zu jeder Zeit für alle Beteiligte ein transparentes Vorgehen mit klaren Beteiligungsmöglichkeiten darstellt. Dazu gehört auch die Darstellung der Rechte und Pflichten der am Prozess Beteiligten: G-BA, BMG, IQWiG, durchführende Autoren, Sachverständige, Fachgesellschaften, Industrie und Patienten.

Literatur

• 1 Akehurst R, Anderson P, Brazier J E. Decision analytic modelling in the economic evaluation of health technologies. A consensus statement.  Pharmacoeconomics. 2000;  17 443-444
• 2 Akobundu E, Ju J, Blatt L. et al . Cost-of-illness studies: a review of current methods.  Pharmacoeconomics. 2006;  24 (9) 869-890
• 3 Anand S, Hanson K. Disability-adjusted life years: a critical review.  J Health Econ. 1997;  16 (6) 685-702
• 4 Arnesen T, Nord E. The value of DALY life: problems with ethics and validity of disability adjusted life years.  Lepr Rev. 2000;  71 (2) 123-127
• 5 Barker C, Green A. Opening the debate on DALYs (disability-adjusted life years).  Health Policy Plan. 1996;  11 (2) 179-183
• 6 Barton P, Bryan S, Robinson S. Modelling in the economic evaluation of health care: selecting the appropriate approach.  J Health Serv Res Policy. 2004;  9 (2) 110-118
• 7 Brazier J E, Kolotkin R L, Crosby R D. et al . Estimating a preference-based single index for the Impact of Weight on Quality of Life-Lite (IWQOL-Lite) instrument from the SF-6D.  Value Health. 2004;  7 (4) 490-498
• 8 Bren L. The importance of patient-reported outcomes ... it’s all about the patients.  FDA Consum. 2006;  40 (6) 26-32
• 9 Briggs A. Probabilistic analysis of cost-effectiveness models: statistical representation of parameter uncertainty.  Value Health. 2005;  8 (1) 1-2
• 10 Briggs A, Sculpher M. An introduction to Markov modelling for economic evaluation.  Pharmacoeconomics. 1998;  13 (4) 397-409
• 11 Briggs A, Sculpher M, Dawson J. et al . The use of probabilistic decision models in technology assessment: the case of total hip replacement.  Appl Health Econ Health Policy. 2004;  3 (2) 79-89
• 12 Briggs A H. Statistical approaches to handling uncertainty in health economic evaluation.  Eur J Gastroenterol Hepatol. 2004;  16 (6) 551-561
• 13 Briggs A H, Gray A M. Handling uncertainty in economic evaluations of healthcare interventions.  BMJ. 1999;  319 (7210) 635-638
• 14 Briggs A H, O’Brien B J. The death of cost-minimization analysis?.  Health Econ. 2001;  10 (2) 179-184
• 15 Brooks R, Rabin R, Charro de F. The Measurement and Valuation of Health Status Using EQ-5D: A European Perspective - Evidence from the EuroQol BIO MED Research Programme. 2003
• 16 Brouwer W B, Koopmanschap M. The friction-cost method: replacement for nothing and leisure for free?.  Pharmacoeconomics. 2005;  23 (2) 105-111
• 17 Brouwer W B, Niessen L W, Postma M J. et al . Need for differential discounting of costs and health effects in cost effectiveness analyses.  BMJ. 2005;  331 (7514) 446-448
• 18 Brouwer W B, Rutten F, Koopmanschap M. Costing in economic evaluations. Drummond MF, McGuire T Economic evaluation in health care: merging theory and practice Oxford; 2001
• 19 Brouwer W B, Exel N J, Baltussen R M. et al . A dollar is a dollar is a dollar - or is it?.  Value Health. 2006;  9 (5) 341-347
• 20 Buxton M J, Drummond M F, Van Hout B A. et al . Modelling in economic evaluation: an unavoidable fact of life.  Health Econ. 1997;  6 (3) 217-227
• 21 Byford van S, Torgerson D J, Raftery J. Economic note: cost of illness studies.  BMJ. 2000;  320 (7245) 1335
• 22 Caro J J. Pharmacoeconomic analyses using discrete event simulation.  Pharmacoeconomics. 2005;  23 (4) 323-332
• 23 Centre for Reviews and Dissemination .Undertaking systematic reviews of research on effectiveness: CRD’s guidance for those carrying out or commissioning reviews. 2001 2nd edition http://www.york.ac.uk/inst/crd/report4.htm
• 24 Claxton K. The irrelevance of inference: a decision-making approach to the stochastic evaluation of health care technologies.  J Health Econ. 1999;  18 (3) 341-364
• 25 Claxton K, Sculpher M, Drummond M. A rational framework for decision making by the National Institute For Clinical Excellence (NICE).  Lancet. 2002;  360 (9334) 711-715
• 26 Coleman M S, Washington M L, Orenstein W A. et al . Interdisciplinary epidemiologic and economic research needed to support a universal childhood influenza vaccination policy.  Epidemiol Rev. 2006;  28 41-46
• 27 Drummond M F, Sculpher M J, Torrance G W. et al .Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programms. Oxford; 2005 Third Edition
• 28 EURONHEED .Methodological Guide. 2004 Third Edition http://infodoc.inserm.fr/euronheed/edition.nsf/0/3A567E73F448E8C0C12570D40032AC53/$FILE/Methodological_Guide_V3.pdf?openelement
• 29 Greiner W. Die Berechnung von Kosten und Nutzen im Gesundheitswesen. Schöffski O, Schulenburg JM Gesundheitsökonomische Evaluationen 2002, 2. Auflage
• 30 Greiner W, Schöffski O. Grundprinzipien einer Wirtschaftlichkeitsuntersuchung. Schöffski O, Schulenburg JM Gesundheitsökonomische Evaluationen 2002, 2. Auflage
• 31 Hannoveraner Konsensus Gruppe . Deutsche Empfehlungen zur gesundheitsökonomischen Evaluation - Revidierte Fassung des Hanoveraner Konsens.  Gesundh ökon Qual manag. 1999;  4 A62-A65
• 32 Hjelmgren J, Berggren F, Andersson F. Health economic guidelines - similarities, differences and some implications.  Value Health. 2001;  4 (3) 225-250
• 33 Hoffmann C, Schulenburg J M. Review of European guidelines for economic evaluation of medical technologies and pharmaceuticals.  Eur J Health Econ. 2000;  1 2-8
• 34 Jacobs P, Fassbender K. The measurement of indirect costs in the health economics evaluation literature. A review.  Int J Technol Assess Health Care. 1998;  14 (4) 799-808
• 35 Johnston K, Buxton M J, Jones D R. et al . Assessing the costs of healthcare technologies in clinical trials.  Health Technol Assess. 1999;  3 (6) 1-76
• 36 Jonsson B, Weinstein M C. Economic evaluation alongside multinational clinical trials. Study considerations for GUSTO IIb.  Int J Technol Assess Health Care. 1997;  13 (1) 49-58
• 37 Karlsson G, Johannesson M. The decision rules of cost-effectiveness analysis.  Pharmacoeconomics. 1996;  9 (2) 113-120
• 38 Karnon J. Alternative decision modelling techniques for the evaluation of health care technologies: Markov processes versus discrete event simulation.  Health Econ. 2003;  12 (10) 837-848
• 39 Kobelt G. Modelle als Intrument der Gesunheitsökonomie.  Gesund ökon Qual manag. 2005;  10 (Suppl 2) 37-44
• 40 Lassere M N, Johnson K R, Boers M. et al . Definitions and validation criteria for biomarkers and surrogate endpoints: development and testing of a quantitative hierarchical levels of evidence schema.  J Rheumatol. 2007;  34 (3) 607-615
• 41 McGuire T, Wells K B, Bruce M L. et al . Burden of illness.  Ment Health Serv Res. 2002;  4 (4) 179-185
• 42 Meltzer D. Addressing uncertainty in medical cost-effectiveness analysis implications of expected utility maximization for methods to perform sensitivity analysis and the use of cost-effectiveness analysis to set priorities for medical research.  J Health Econ. 2001;  20 (1) 109-129
• 43 Murray C J. Quantifying the burden of disease: the technical basis for disability-adjusted life years.  Bull World Health Organ. 1994;  72 (3) 429-445
• 44 Murray C J, Acharya A K. Understanding DALYs (disability-adjusted life years).  J Health Econ. 1997;  16 (6) 703-730
• 45 National Institute for Clinical Excellence .Guide to the Methods of Technology Appraisal. 2004 http://www.nice.org.uk/pdf/TAP_Methods.pdf
• 46 Nord E. An alternative to QALYs: the saved young life equivalent (SAVE).  BMJ. 1992;  305 (6858) 875-877
• 47 Nord E. Quality adjustment of life years - possibilities, limitations, alternatives.  Tidsskr Nor Laegeforen. 1992;  112 (20) 2668-2670
• 48 Philips Z, Bojke L, Sculpher M. et al . Golder Good practice guidelines for decision-analytic modelling in health technology assessment: a review and consolidation of quality assessment.  Pharmacoeconomics. 2006;  24 (4) 355-371
• 49 Philips Z, Ginnelly L, Sculpher M. et al . Review of guidelines for good practice in decision-analytic modelling in health technology assessment.  Health Technol Assess. 2004;  8 (36) iii-xi, 1
• 50 Rasanen P, Roine E, Sintonen H. et al . Use of quality-adjusted life years for the estimation of effectiveness of health care: A systematic literature review.  Int J Technol Assess Health Care. 2006;  22 (2) 235-241
• 51 Ravens-Sieberer U, Cieza A. Lebensqualität und Gesundheitsökonomie in der Medizin - Konzepte, Methoden, Anwendung. München; 2000
• 52 Rohrbacher R. Modellierungen als Grundlage für die Erstattung medizinischer Leistungen - eine internationale Perspektive.  Gesund ökon Qual manag. 2005;  10 (Suppl 2) 45-51
• 53 Roviera J. Vorläufige Ergebnisse präsentiert auf dem Global Pricing and Reimbursement Congress 2007. Prague, Czech Republic; 2007
• 54 Schöffski O, Claes C. Die Datenherkunft als Hauptdeterminante des Studiendesigns. Schöffski O, Schulenburg JM Gesundheitsökonomische Evaluationen 2002, 2. Auflage
• 55 Schöffski O, Greiner W. Das QALY-Konzept zur Verknüpfung von Lebensqualitätseffekten mit ökonomischen Daten. Schöffski O, Schulenburg JM Gesundheitsökonomische Evaluationen 2002, 2. Auflage
• 56 Schöffski O, Schulenburg J M. Gesundheitsökonomische Evaluationen. 2002, 2. Auflage
• 57 Schöffski O, Uber A. Grundformen gesundheitsökonomischer Evaluationen. Schöffski O, Schulenburg JM Gesundheitsökonomische Evaluationen 2002, 2. Auflage
• 58 Schulenburg J M, Greiner W. Gesundheitsökonomik. 2007 2. Aufl
• 59 Sculpher M J, Claxton K, Drummond M. et al . Whither trial-based economic evaluation for health care decision making?.  Health Econ. 2006;  15 (7) 677-687
• 60 Siebert U. When should decision-analytic modeling be used in the economic evaluation of health care?.  Eur J Health Econom. 2003;  4 143-150
• 61 Simoens S. Using the Delphi technique in economic evaluation: time to revisit the oracle?.  J Clin Pharm Ther. 2006;  31 (6) 519-522
• 62 Stoykova B, Drummond M, Barbieri M. et al . The lag between effectiveness and cost-effectiveness evidence of new drugs. Implications for decision-making in health care.  Eur J Health Econ. 2003;  4 (4) 313-318
• 63 Tarn T, Dix Smith M. Pharmacoeconomic guidelines around the world.  ISPOR. 2004;  Connections 10 (4) 3-6
• 64 Trueman P, Drummond M, Hutton J. Developing guidance for budget impact analysis.  Pharmacoeconomics. 2001;  19 (6) 609-621
• 65 U.S.Department of Health and Human Services . Guidance for industry: patient-reported outcome measures: use in medical product development to support labeling claims: draft guidance.  Health Qual Life Outcomes. 2006;  4 79
• 66 Weinstein M C, O’Brien B, Hornberger J. et al . Principles of good practice for decision analytic modeling in health-care evaluation: report of the ISPOR Task Force on Good Research Practices - Modeling Studies.  Value Health. 2003;  6 (1) 9-17
• 67 Weir C J, Walley R J. Statistical evaluation of biomarkers as surrogate endpoints: a literature review.  Stat Med. 2006;  25 (2) 183-203
• 68 Welte R, Feenstra T, Jager H. et al . A decision chart for assessing and improving the transferability of economic evaluation results between countries.  Pharmacoeconomics. 2004;  22 (13) 857-876
• 69 Zentner A, Velasco-Garrido M, Busse R. Methoden zur vergleichenden Bewertung pharmazeutischer Produkte.  GMS Health Technol Assess Doc09. 2005;  1 Doc09
• 70 Zentner A, Busse R. Internationale Standards der Kosten-Nutzen-Bewertung.  Gesundh ökon Qual manag. 2006;  11 368-373